新華社華盛頓１月３日電（記者林小春 周舟）美國火花基因療法公司３日宣布，美國首個獲批上市的遺傳病基因療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定價８５萬美元。這一“天價”受到全球廣泛關(guān)注。
一次性療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上個月獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)，用于治療與雙等位基因ＲＰＥ６５突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良疾病。該病損害患者視力，甚至導(dǎo)致特定患者失明，此前一直沒有有效療法。
火花基因療法公司發(fā)言人莫妮克·達·席爾瓦告訴新華社記者，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批發(fā)采購成本是雙眼８５萬美元。這一價格綜合考慮了患者、家屬、醫(yī)療保健提供者、治療中心等各利益攸關(guān)方的關(guān)切，以及公司可持續(xù)發(fā)展的需求。
盡管８５萬美元堪稱“天價”，但仍低于外界此前估計的１００萬美元售價。
?。蹋酰簦酰颍睿岑煼ㄊ峭ㄟ^直接向患者視網(wǎng)膜細(xì)胞注射相關(guān)替代基因，讓這些細(xì)胞產(chǎn)生能將光信號轉(zhuǎn)換成視網(wǎng)膜電信號的正常蛋白質(zhì)，從而改善患者視力。
火花基因療法公司表示，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用，將給患者退還部分費用，公司已與一些保險公司原則上達成或正積極討論相關(guān)協(xié)議。此外，他們還在推動分期付款解決方案。
達·席爾瓦說，目前還沒有在中國銷售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的計劃。
迄今，美藥管局一共批準(zhǔn)三種基因療法，另兩種療法去年早些時候獲批，分別是淋巴癌療法Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病療法Ｋｙｍｒｉａｈ，定價３７．３萬美元和４７．５萬美元。
研制Ｋｙｍｒｉａｈ的瑞士諾華公司曾表示，如果Ｋｙｍｒｉａｈ使用第一個月見不到效果，將不用患者付費。
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